高药价的迷思癌症医学的困境

一般人总是把超高药价与疗效画上等号。制药公司很懂这种人类的心理弱点，利用「愈贵愈有效」的民众心理把药价定得如天文
数字，最近美国许多肿瘤界的意见领袖纷纷对失去控制的超高药价表示强烈地抵制……

文 / 胡涵婷 (血液肿瘤科)

　　几周前，在我们医院的例行肿瘤周会时，我的一个治疗多年的乳癌病人，原本只有肝脏有许多肿瘤，现在脑部也出现好几个小小的肿瘤。她的乳癌荷尔蒙受体是阴性，Her-2是阳性。她六十出头岁。得癌症前，她是洗肾室的技术员，没有什麽健康上的问题。四年前诊断第一期乳癌，接受了化学治疗和长达一年的Herceptin（Her-2的标靶治疗）。尽管如此积极的治疗，一年半後，她的乳癌就转移到肝脏。
　　在过去的一年半，她接受两三种不同的化学药合并Herceptin，一直病情都蛮稳定，还经常跟家人出外旅游。最近她突然视力有问题，果然，脑部磁振造影发现许多小小的肿瘤。在使用类固醇减低脑水肿，及全脑放射线治疗後，她的视力很快就恢复了。我们在肿瘤周会讨论她的後续治疗的可能方案。

新药一年药价都超过十万美元

　　我很流畅地叙述最近一年来食品药物管理局（FDA）通过认可的Her-2阳性乳癌新药。我说着说着，突然察觉到会议室的气氛有些不安。终於，我们的放射线科医师同事忍不住问我，这些新药的药价是多少？他问这话时的表情很紧张，因为大家都知道癌症新药都是非常昂贵的。他的真正问题不在那些药物的真正索价，而是在问：我们的国家社会负担得起吗？
虽然我们常说生命是无价的，由於天价的癌症新药，再有钱的国家也不能不给生命定一个现实的价码。比方说，英国的健保就制定一年的生命价值五万美元。也就是说，如果一个药物虽然能延长病人一年的生命，却索价十万元，是物超所值，保险就不予给付。不幸的是，在美国的专利权保护制度及自由市场精神主导下，所有的新药都是一年药价超过十万美元。
　　我的这个乳癌病人在历经一年半的第四期癌症治疗，仍然活得好好的。这些新药虽然贵到令我良心不安，却是药性相当温和。我能因药价的因素阻断她接受这些新药的机会吗？因为这些新药是FDA核准的用药，又是静脉注射剂，病人自己并没有太多的自费负担。口服药就不同了；通常病人会有些自费支出，随着保险型态及不同等级（tier）药品，病人的自费额很多时候是普通收入的人负担不起的。

新药有效，老药也有一席之地

　　我有一个照顾了好几年的病人。她总共有四种癌症，乳癌，黑色素瘤，胰脏neuroendocrine tumor（苹果电脑创办人Steve Job得到的癌症），和骨髓瘤。其中乳癌和黑色素瘤是在缓解状态，胰脏瘤已经转移到肝脏四年左右了。
　　她的骨髓瘤是将近两年前诊断的。因为骨头疼痛，骨髓瘤是让她最受苦的病。她的骨髓瘤治疗并不很顺利，常常有一些预想不到的副作用。最近她的骨髓瘤有恶化的迹象，所以我考虑给她换药。我开了一个口服药Lenolidomide（Revlimid）。结果她的自费负担居然高达一个月四千美元。她已经有一个很昂贵的处方，是治疗胰脏neuroendocrine tumor的口服药everolimus（afinitor）。虽然她有一点积蓄和退休金，这样高的自付额，她实在负担不起。於是我决定给她用一个配方叫做CyBorD。这个配方包括两个口服药－Cytoxan和Decadron，以及一个注射药－Bortezomib（Velcade）。注射药是包括在门诊医疗之内，病人没有额外的自费负担。而这两个口服药是老药，所以处方笺的费用是要便宜多了。
　　我告诉她这个CyBorD的疗效很好，特别是像她这样肾功能不正常的病人，没有额外的副作用。她心里仍对因经济上的限制失去使用Lenolidomide的机会耿耿於怀。她悠悠地问，这两个口服药这麽便宜会有效吗？我皱了一下眉头，拉了一张椅子靠近她坐下来。我说：「你知道吗，老的化学药的历久不衰，正是它卓越疗效的最佳证明。Cytoxan就是一个很好的例子。它是最老的化疗药之一，而仍然是一些癌症的最重要的药物之一，像是淋巴瘤，乳癌。它也常用於骨髓干细胞移植。虽然如今骨髓瘤有很多很有效的新药，Cytoxan仍然有一席之地。」听了我这些忠告，她总算脸上泛起一丝笑容…

「愈贵愈有效」使病人倾家荡产

　　这个病人四年前一开始不确定我的资历经验是不是有能力照顾像她的病例这麽复杂的病人。她一开始去附近的教学医院－Lahey Clinic，寻求第二意见。这位在麻州颇负胜名的Dr.S建议一个口服化学药开始治疗她的胰脏瘤。我正巧与他意见不同。而他在读了我的病历报告後，也同意我的看法。从此这个病人对我另眼相待。多年来我想我没有辜负她的期望，总是尽最大的心力在照顾她。我知道我讲的话在她心里很有份量。虽然那天早上我有很忙的门诊，我不能不把握这样重要的教育机会，厘清病人对医疗知识的误解。
　　这个病人的对药价的直觉反应，正是当今癌症医疗的困境。一般人总是把超高药价与疗效画上等号。制药公司很懂这种人类的心理弱点，利用「愈贵愈有效」的民众心理把药价定得如天文数字，尤其是在新药专利期间，可说是完全没有竞争对手，而可怜的消费者－也就是病人，只能任药厂宰割，即使病人有医疗保险，仍然常常一病就倾家荡产了。
　　话说回来，有些药真是创造了医学奇蹟，完全扭转了原本是希望渺茫的病，变成预後最好的病。最好的例子是慢性骨髓性白血病。在Imatinib （Gleevec）之前，除了年轻病人有机会接受救命的骨髓移植之外，多数病人在诊断两三年後，就无治而终了。Imatinib和後来陆续上市的类似药品，彻底的改变病人的命运。如今慢性骨髓性白血病患通常只要持续服药，多数是能长久存活的。

神效的新药毕竟不多

　　这般神效的新药例子毕竟是不多的。很多近年来食品药物管理局核准的新药，顶多只增加病人少数几个月的存活期。而即使这麽有限的医疗利益，这些新药仍然是非常的昂贵。这几年急速膨涨的新药市场，和昂贵的药价，是美国超高医疗支出的重要因素之一。最为人诟病的是，在这样天文数字的医疗支出之下，美国病人的存活并不见得比花比较少钱国家的病人长。
　　美国一位很受尊敬的肿瘤科医师，Dr. George Sleigh有一次在一个癌症医学会议演讲时，就感慨的指出，从来没有其他的企业像医界这样，投资不断的上升，报酬却始终停滞。即使不是学经济的人，也看得出来，这样的生意肯定是撑不下去的。
　　多年前，我在美国因为医学会的规定，重复血液肿瘤专科训练。有一天，有个原发部位不明转移癌（癌症已经转移到远端，却没有明显的癌症原发部位）的病例。对这样的病例，找到癌症的原发部位，有助於用药的选择。我当时是第一年的受训医师，而我的主治医师才刚从专科训练毕业两年。他指示我给这个病人安排一长串各式各样的检查。
　　当我很天真的表示我的意见：是不是可以根据病人的症状先做几项检查，如果仍然没有答案，再做其他检查？他对我斜眼一看，然後说了一句我一直不会忘怀的话。他说：「在这个国家（美国），我们不在乎花多少钱。」

不是反对花钱，而是反对花愚蠢的钱

　　十三年後的今天，多数美国人都同意，美国没有花不完的钱，我们需要重新思考如何整顿医疗体系，以保医疗事业的永续长存。在实际照顾病人时，我常希望我们可以没有经济负担的顾虑，做最适合病人的治疗。然而很多医生对各种检查及各种新药的适应症没有理性的了解，而做出没有明智的选择，是我无法苟同的。借用欧巴马总统说的：「我不是反对战争，而是反对愚蠢的战争」。我说：「我不是反对花钱，而是反对花愚蠢的钱」。
　　在过去的十五年左右，癌症的研究发展突飞猛进，新的检查和新药如滚雪球般出现在医疗市场上。虽然癌症的机率逐年上涨是整个癌症医疗消费增加的原因之一，这些非常昂贵的新检查技术，和天价般的新药，更是主要的造成整个医疗经济体系濒临破产的原因。
　　一方面我们欣慰将近半个世纪以来对癌症宣战的长期挣扎，总算见到一些曙光；同时却面临捉襟见肘的财政窘境，反而不能给病人适当的治疗。医学研究的目的应是在增进入类健康福祉，却因为社会的结构（药品专利权及自由经济市场）的缘故，一些大药厂因为癌症新药赚大钱；相反的，有些病人的癌症可能是治癒了，却倾家荡产；也有些人因为负担不起医药费而放弃治疗。这样的癌症医疗困境，真可谓是福气也是诅咒（A blessing and a curse）。

肿瘤界意见领袖抵制超高药价

　　几年前，每当一个癌症新药得到食品药物管理局核准时，我心里只有充满喜悦；今天，我看到新核准的药，虽然还是替能够受惠的病人高兴，我不能自主的为更沉重的医疗财政负担而忧心。幸好类似这样理性挣扎的声浪是愈来愈大了。最近美国许多肿瘤界的意见领袖纷纷对失去控制的超高药价表示强烈的抵制愿望。
　　去年美国的最大的癌症医院之一－Memorial Sloan Kettering Medical Center宣布他们药局决定不正式进新核准的大肠癌用药－Aflibercept，因为这个非常昂贵的新药，并没有提供有意义的病人治疗结果（1.4个月的存活率利益）。他们在媒体公布这样的决定，主要是要唤醒社会大众正视失控的药价问题。另一个例子是最近由多位慢性骨髓性白血病专家联署在血液杂志（Blood）发表他们对高药价的忧虑。文中，他们非常客观地指出智慧财产专利权在支持医学研究持续成长的重要性，但也批评药厂不合理的高昂药价。Imatinib（Gleevec）在2001年刚刚核准上市时，一年的药价大约三万美元，2012年已涨价到超过九万两千美元。为什麽？文章主笔的Dr. Hagop Kantajian很客气，要大家自己去判断。但是我可以替他说：这一切终归是个贪。他指出今天在美国慢性骨髓性白血病的药价一年是九万二到十三万八美元，是同样药品在欧洲国家的两倍价钱。这样的差价在两个消费指数相当的地区，很明显的是没有任何其他合理的解释的。

医生对病人及整个社会都有责任

　　在医学院里，我们学习尊重生命是医生的基本情操；我们只知道不计代价的救治病患。在医生的养成训练过程里，也许我们确实是抱着志在救人，不在乎花多少钱的态度。然而今天我们面对医疗财政的危机，医生不只是对他的病人有责任，也对整个社会有责任。
　　今天的医疗经济危机是全球性的，虽然每个国家的问题是略有不同。我要呼吁我的医师同事们，确定我们真正把钱花在刀口上，不要滥用对病人治疗计画上没有影响或助益的检查，不要迷信贵的机器或贵的药；并且要常常教育病人及社会大众正确的医疗经济知识。唯有医界及社会大众的携手努力，我们才能悬崖勒马，突破困境，扭转危机。所以我们自己，及我们的儿女子孙能持续享受医疗科技的甜美成果。(寄自Boston 6／15／2013)

 

胡涵婷
1983 毕业於阳明医学院。
1883-1995 多数时间任职台中荣总血液肿瘤科医师，深深受惠於恩师杨吉雄主任之教导与栽培。
1996 迄今，旅居美国。现任职麻州 Holy Family Hospital 血液肿瘤科主任。