CAR-T：待琢磨的治癌新秀
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(许昱裕绘)
CAR-T有着老鹰的眼睛与狮子的力量，合在一起可以精准有效的杀死癌细胞。但技巧如何加强、剂量如何拿捏、副作用如何防止、抗药性问题如何解决、应用范围如何扩展…等等临床实际问题仍有待琢磨!……
文 / 陈荣隆医师(小儿肿瘤科)
美国FDA最近连续核准了tisagenlecleucel (诺华药厂Novartis商品名为Kymriah)与Axicabtagene ciloleucel (Kite Pharma)，前者用在25岁以下儿童及年轻人之复发或顽固型急性B淋巴细胞白血病。CAR-T核准使用的是，收集病人自体的白血球後，寄送至诺华药厂在美国New Jersy的实验室制作，而且因为疗程复杂及潜在严重副作用，目前CAR-T的治疗仅局限在20家美国被特别认证的中心。FDA核准後，如果台湾病人要进行此项疗法，就我所知，可经由自费恩慈方式，花费至少千万新台币起跳。
本院目前尚无病人进行此项疗法，去年(2016)有位外院转过来的复发型急性B淋巴细胞白血病儿童，曾要求希望进行此项疗法，但当时FDA尚未核准，也没有管道送他去美国进行CAR-T实验疗程，跟病人及家属解释各种疗法的利弊得失後，病人选择在本院进行非亲属造血干细胞移植，也相当成功，目前仍持续缓解中，已回复正常生活！
实际上，FDA是根据第二期临床试验，63位病人有56(82.5%)位，在开始注射CAR-T三个月内达到完全缓解，长期效益仍有待进一步评估，而且技巧如何加强、剂量如何拿捏、副作用如何防止、抗药性问题如何解决、应用范围如何扩展……等等临床实际问题仍有待琢磨！而且，目前CAR-T疗法仅急性B淋巴细胞白血病获FDA核准，虽然科学家们也正努力研发CAR-T疗法应用在其他癌症上，但其成效有待进一步证实。
理论上，CAR-T(Chimeric Antigen Receptor T Cells)可以说是融合基因治疗与细胞治疗技术的经典，chimeric说得好，就像古埃及的人面狮身，因为CAR-T有着老鹰的眼睛(表面有B细胞的抗体精准扫描癌细胞)与狮子的力量(内在有T细胞的强力杀戮能量)，合在一起可以精准有效的杀死癌细胞，实证上，也确实挽救了包括现代移植疗法都失败的急性B淋巴细胞白血病病人的生命，让病人多了一线希望，说CAR-T是T细胞跑车当之无愧!
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和信医讯vol.09 2019/09/04
