松绑医药产业 谁来保护病人？

 (和信医院院史室提供)

文 / 黄达夫院长

    记得去年卫福部在病人及家属游说下，拟对癌症免疫细胞治疗法案修法，在人体试验阶段允许病人经过申请後，使用还在研发中的药品。对此，我站在保护病人安全的立场，持保守态度，上书卫福部长建请审慎处理此法案。

新药快速上市 病人恐受其害

    接着，美国总统川普竞选时，宣称要松绑医药产业，要解除美国新药研发的障碍，让新药快速过关。对於川普这样的想法，个人深不以为然，个人深信，新药快速上市，短期内虽能促进制药产业的成长，然而，缺乏FDA严格把关，反可能让不良药物进入市场，让医界及投资人无所适从，而影响了股市，最後，使病人未蒙其利，反受其害，则将为药厂、政府带来集体诉讼，高额赔偿的大灾难。

    今年初，根据FDA报告，列举近年来22项完成第二期人体试验的新药、新疫苗及新医材（心脏支架）初步判定安全，而且有疗效，但是到了更大型、人数更多，评估更严格的第三期人体试验後就，被淘汰了。

    一般而言，被FDA筛选进入人体试验的新药，经常是由优秀的研究团队经过许多年潜心的研究、开发，而且都深深相信开发出来的新药，会对病人有助益，也会因而获利。

    然而，根据FDA最新统计，新药临床试验有高达92%的失败率。如果依照川普的想法，只要第二期小规模研究证明安全就放行，不知会让多少病人暴露於无效或有害，甚至会引起死亡的医疗，其後果不堪设想。

进入人体试验 数据证明失败

    举一个具体的例子，前述22个案例之一，就是国际大药厂辉瑞（Pfizer）研发的新降胆固醇的药Torcetrapib，它的优势在於它不但能提高好胆固醇（HDL），而且能降低坏胆固醇（LDL）的指数。药厂共花了台币240亿元开发此药，进入第三期人体试验，共招募了超过15000个病人参与，结果，事与愿违，发现服用新药Torcetrapib的病人群比服用安慰剂的对照组，死亡率及心脏病发作的机率都比较高。

    临床研究团队的主持人Dr. Chuck Shear事後，在一个访谈中说，那天清晨接到主持资料分析团队的主持人的电话说，「FDA审查小组建议我们中止试验，我同意了！」因为，他无法否定摆在眼前的数据。当时，他的感觉就像突然间失去了一个至亲一样，青天霹雳。他说：「经过17年日以继夜的研究，终於要走到盼望着的终点，期待的是丰收的结果，压根儿没想到过不会过关这回事，几百位研究人员历经十数年前仆後继的心血，一瞬间化为乌有。

    这就是新药、新科技研发人员所必须面对的冷酷事实。不管立论、构思多麽完美，只有数据决定一切。

    撰写此文，我想传达的讯息是，在证据说话之前，一切都是臆测，都只是假设。做为一个参与并观察医学基础和临床研究超过50年的医师，谨守「首先不造成伤害（First, do not harm）」医师誓言，我认为松绑医药产业是爱之适足以害之的错误政策。（本文原刊於联合报健康名人堂）